Группа ученых из Австралии, работающая в университете Нового Южного Уэльса совместно с детским госпиталем Св. Иуды, представила революционный метод активации «молчащих» генов, не прибегая к разрезанию ДНК. Их исследование, опубликованное в журнале Nature Communications, демонстрирует, что метильные группы, прикрепленные к ДНК, активно блокируют функциональность генов. Ранее ученые спорили о том, являются ли эти метки просто индикатором неактивности генов или же играют активную роль в их выключении.
Используя усовершенствованную систему CRISPR, исследователи удалили метильные метки, что привело к активации генов. Это открывает перспективы для безопасной генной терапии, например, при лечении серповидноклеточной анемии. Исследование предлагает «стирать метки», активируя ген фетального глобина, который блокируется после рождения.
Этот инновационный метод, выводящий генную терапию на новый уровень, прежде всего, предполагает манипуляцию с кроветворными стволовыми клетками пациента, с последующим возвратом активированных клеток в организм. Ученые уверены, что им удалось открыть новую эру в безопасной генотерапии.
