Группа ученых из нидерландской компании uniQure объявила о значительном успехе в борьбе с болезнью Гентингтона, сообщает RTVI. Разработанный ими генный препарат AMT-130 прошел успешные испытания в рамках клинических исследований в США, в которых участвовали 26 пациентов. Испытуемым вводили препарат в полосатое тело мозга в высоких или низких дозах, после чего их состояние контролировалось на протяжении пяти лет, и результаты сопоставлялись с контрольной группой.
По итогам трехлетнего наблюдения у 66% участников наблюдалось замедление прогрессирования болезни на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь развиваются на протяжении четырех лет, что позволяет пациентам наслаждаться десятилетиями качественной жизни.
Хотя процедура введения препарата длится от 12 до 18 часов и требует значительных финансовых затрат, она впервые открывает реальные перспективы для эффективного лечения. Болезнь Гентингтона — тяжелое генетическое заболевание, проявляющееся в возрасте 30-50 лет и приводящее к летальному исходу в среднем через 10-13 лет после появления первичных симптомов.
Вопрос-ответ
Что представляет собой новый препарат и кто его разработал?
Препарат называется AMT-130. Это генная терапия, разработанная учеными из нидерландской компании uniQure для борьбы с болезнью Гентингтона. Препарат вводится однократно непосредственно в полосатое тело мозга пациента.
Насколько эффективно новое лечение согласно исследованиям?
Клинические испытания показали высокую эффективность. У 66% участников трехлетнего исследования наблюдалось замедление прогрессирования болезни на 75%. Это означает, что развитие симптомов, которое обычно занимает год, растягивается на четыре года, что потенциально дарит пациентам десятилетия качественной жизни.
Каковы основные сложности и недостатки этой терапии?
Главные трудности связаны с самой процедурой введения препарата: она очень длительная (от 12 до 18 часов) и требует значительных финансовых затрат. Несмотря на это, AMT-130 является первым препаратом, открывающим реальные перспективы для эффективного лечения болезни Гентингтона.