Искусственный интеллект создаёт ДНК для генной терапии

В Броуда Институте и Бригхэмской больнице разработали уникальную модель искусственного интеллекта, способную генерировать короткие фрагменты ДНК, которые влияют на активность генов в определенных клетках. Эти цис-регуляторные элементы составляют важную часть человеческого генома и могут в будущем быть использованы в генной терапии для настройки активности генов при лечении различных заболеваний. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Genetics.
Исследователи создали модель «ДНК-диффузия», которая позволяет производить надежные синтетические регуляторы, активирующие защитный ген в клетках лейкемии. Эта инновационная технология может быть интегрирована в современные подходы генной терапии, обеспечивая целевую доставку лечения. Они продемонстрировали, что их модель более эффективна в создании функциональных регуляторов, подходящих для определенных клеточных типов.
Команда модифицировала диффузионные модели ИИ на основе данных о хроматиновой доступности, что позволило сгенерировать более 5 800 новых регуляторных элементов. При тестировании на целевом гене AXIN2, защищающем от хронического лимфоцитарного лейкоза, синтетические элементы доказали свою эффективность, значительно активируя ген по сравнению с природными аналогами. Исследователи планируют объединение этой технологии с методами геномной медицины, такими как генные редакторы или AAV-вирусы, для более точной доставки терапий.